研发不足用药混乱 儿童药如何破局

　　维护和增强儿童健康，是实施健康中国战略的重要组成部分。当前，我国儿童适宜的药品品种、剂型、规格不足，制药企业缺乏研发动力和生产积极性，不合理用药问题仍然存在，儿童用药问题面临严重挑战。

　　“要解决好儿童用药短缺的问题必须发挥好我国举国体制的优势，以国家目标导向，创新和市场驱动，政策和法规引导，进一步激发药企对药物研发的积极性，从供给侧层面解决存在的难题。”在近日举行的２０１８中国儿童安全用药大会上，国家科技重大专项重大新药创制专项技术总师桑国卫表示。

　　儿童药临床使用混乱现象严重

　　我国儿童用药品严重不足。据中国医学科学院药物研究所研究员杜冠华介绍，我国儿童专用药物严重短缺，呈现“三少”特点：品种少、剂型少、规格少。

　　据统计，我国国产药批文总数１７６６５２条，其中儿童用药只有３５１７条，占比仅１．９９％（截至２０１６年６月）；《国家基本药物目录》（２００９年版）收载药品３０７个，其中儿童专用药只有１个中成药品种的１个剂型，到２０１２年版时也才增加到１０个品种共１３个剂型（化学药 １个品种的１个剂型，其他为中成药）。在剂型方面，美国儿童专用药品剂型有混悬剂干粉、溶液剂、糖浆剂、混悬剂、分散片、泡腾片、咀嚼片、刻痕片、微量口服粉末或颗粒等十来种，有效提高安全性、有效性和方便性，而我国儿童专用药品剂型只有颗粒剂、片剂、糖浆剂等少数几种，适合儿童用剂型较缺乏。

　　据全国工商联医药业商会提供的数据，我国现有药品制剂品种３５００多个，而儿童药专用制剂只有６０多种，占１．７％。据调查，２０１１－２０１３年北京市１５家儿童医疗机构，儿童用药总计 ６０２０种，其中儿童专用药仅４５种，占 ０．７５％。

　　儿童作为一个特殊的用药群体，身体正处于发育阶段，各器官发育尚未成熟，对疾病的易感性、应激能力低，对药物反应不敏感，这些特点决定了儿童用药对药品用法用量有一些特殊的要求，儿童用药的缺乏将严重影响儿童疾病的防治，可能会延误疾病治疗，影响治疗效果。

　　儿童药除了剂型、规格短缺外，用药信息缺乏也是一个常见现象。北京儿童医院超说明书用药调查结果显示，药品说明书无儿童用法用量是儿科标签外用药的主要类型。这同其他文献报道相同。因此，首都医科大学附属北京儿童医院院长倪鑫认为，儿科超说明书用药更多的是无奈。儿童患者用药安全性和有效性得不到保证，造成用药风险较高。

　　用药混乱的根源是研发不足

　　儿童用药存在问题，专家认为归纳起来是研发问题和使用问题，而使用问题的根源也是因为研发不足。

　　倪鑫表示，目前儿童用药存在的种种困境，究其根本是两个原因：一是上市前儿童临床试验严重缺乏，导致儿童药品上市前儿童数据缺乏；二是上市后缺乏在儿童人群中再评价，导致儿童患者标签外用药，有效性、安全性不能保证，更谈不上合理用药。

　　杜冠华认为，儿童用药的严重短缺导致用药出现各种问题。儿童用药短缺的源头就是自主研发不足。他认为儿童用药品研发有它的特殊性，如儿童心理特殊性，剂型的多样性和儿童适用性是儿童专用药物的重要特点，儿童还存在病理特殊性、药量特殊性等，造成儿童药品的研发难度大、技术要求高。

　　国家药品审评中心首席科学家徐增军表示，好药用不到儿童身上，是目前我国的一个现状。儿童用药没有得到充分研究。他提醒，必须认识到，儿童药开发是个非常长期复杂的过程，企业必须需要建立自己的研发团队，提升科技水平。尽管儿童药研发困难，但也要认识到保护儿童健康是新药研发中最重要的一个指标，不能降低标准，儿童药研发必须与成人药研发依据同样的证据。这些证据包括安全性、有效性的信息。必须要证明其安全性、有效性，药审中心才有可能做完整的审评，药品才可能获批上市。

　　激发企业对儿童药研发积极性

　　针对我国儿童用药匮乏的问题，近年来国家多部门已制定发布了一系列政策规范和指导意见，取得了一定的效果，从制度、技术、经济上，直接或间接地为解决儿童用药短缺问题提供了路径和方法。但桑国卫表示，由于儿童用药研发成本高，市场容量相对较小，临床试验困难等原因，制药企业研发生产儿童药的积极性尚未得到充分调动，要进一步加大政策层面对儿童专用药品研发和生产的指导和鼓励，探索研发儿童用药的投入、补偿机制。在儿童用药的招标、定价、税务等方面给予政策倾斜，使研制生产儿童药的企业和研发机构风险降低，并能获得良好的效益，调动他们研发儿童药的积极性。同时要探索制定中国儿童药品法，用法律固化相关儿童用药的研发生产、招标采购和使用管理的规章规范。由于儿童尚未发育成熟，组织器官功能尚不完善，对药物的反应与成人存在很大的差异，这就要求在新药研发过程中，如药效评价、安全性评价等均需采用针对性的技术与方法。

　　桑国卫表示，应进一步加强儿童专用药品研发相关基础和关键技术研究，为提高研发水平创制适合儿童使用的新药提供支撑。要鼓励制药企业和研发机构积极申报新药创制重大科技专项的儿童用药研发项目；鼓励成人药的生产厂家补充儿童使用说明书，逐步杜绝那种用药靠掰，剂量靠猜等超说明书用药现象。

　　全国工商联医药商会副会长，葵花药业集团总裁关彦斌认为，破解儿童用药短缺和安全问题，根本出路还是要靠研发。儿童药研发投入多、风险大、周期长、回报低，致力儿童药领域的葵花药业，在研发上始终锲而不舍的坚持，而且不断加大投入。他认为，儿童安全用药事业，需要全社会各方面力量的关注、参与和推动。（朱国旺）

　　转自：中国高新技术产业导报

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