2023国家医保药品目录谈判结束 罕见病药突围几何？

　　2023年国家医保药品目录调整的现场谈判和竞价环节已经结束。9月的国家医疗保障局例行新闻发布会上，国家医保局医药管理司司长黄心宇曾表示，预计将于今年12月初公布目录调整结果。

　　据了解，今年的申报范围再次向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。从去年开始，申报条件单设罕见病治疗药品，以及纳入国家鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单的药品，这两项没有五年半内的批准上市时间限制。今年通过形式审查的罕见病药有20多个。

　　罕见病药历来为“国谈”关注焦点，罕见病患者群体热切期望他们使用的自费药能进医保。但资源有限的国家基本医保，必须在不放弃任何一个小群体的同时，牢牢把握“保基本”的定位。

　　华中科技大学同济医学院药品政策与管理研究中心主任陈昊近日向红星新闻透露，今年罕见病药，有一批没过专家评审阶段，最终有数个谈判成功。他表示，医保目录毕竟是一个有限的目录，目录调整现在主要的目标就是调结构、补短板。他认为，相比是否纳入罕见病目录，国家医保局更多的考量点还是费用。

　　一支神经母细胞瘤注射液近6万

　　罕见病患儿家长盼进医保

　　聚集在山东省肿瘤医院的一批神经母细胞瘤的患儿家长，就对红星新闻表达了希望达妥昔单抗β注射液进医保的殷切心情。

　　来自辽宁的彭女士（化姓）4岁的女儿患有神经母细胞瘤，她告诉红星新闻记者，达妥昔单抗β注射液一支59598元，一轮要3支，加上治疗费一轮费用在20万元左右。彭女士估计治疗总共自费了100万元左右，其中三轮达妥昔单抗β免疫治疗就占了60万元。

　　“我们也知道医保不可能报销所有费用，但是我们就希望这个药能够进医保。”彭女士说，她家的基本医保买在辽宁老家，享受到的医保异地结算越来越方便，今年的一个明显感受是，医保报得更高了。

　　近年各地纷纷推出的惠民保往往是大病患者在国家基本医保之外的一大“救命稻草”。彭女士说，有的病友把医保买在了济南，去年买了济南的惠民保齐鲁保，其特药目录纳入了达妥昔单抗β注射液，“做一轮省一支药钱”。但她说，今年齐鲁保也不报达妥昔单抗β注射液了，有人转去了烟台买惠民保。

　　据悉，神经母细胞瘤是好发于儿童的一种颅外实体恶性肿瘤。85%患者确诊年龄小于5岁，超过半数患者为高危型。高危神经母细胞瘤疾病侵袭性强、治疗难度大，常被称作“儿童肿瘤之王”，但目前国家医保药品目录内无任何治疗神经母细胞瘤药物。而2021年上市的达妥昔单抗β被列入国家《第一批临床急需境外新药名单》，是国内首个上市的靶向GD2单抗，目前适应症为初治高危和复发或难治性神经母细胞瘤。

　　达妥昔单抗β没有按罕见病药申报条件申请，而只按一般新药申报。6月公布的申报规则中，为罕见病单设的条件要求罕见病为《第一批罕见病目录》所收录，而神经母细胞瘤刚刚在今年9月被《第二批罕见病目录》纳入。不过，药企在申报材料中也强调了神经母细胞瘤是罕见病。

　　除了免疫治疗，彭女士的女儿已经经历了多轮化疗、放疗，做过了移植，刚做完第一轮CAR-T治疗，家长们还组团买国外的药。“天价”CAR-T疗法也是近年热议的“国谈”明星，但进目录希望十分渺茫。

　　哪些罕见病药物该纳入医保？

　　专家：更多的考量点还是费用

　　“对罕见病来说，始终永恒不变的话题就是，到底哪些罕见病要纳入医保。是以国家卫健委公布的第一批第二批目录为准，还是医保的支付阈值内或者支付意愿范围内达标的都可以进？这个争议非常大。”

　　陈昊表示，国内有不少专家反对设目录。把罕见病用目录、清单的方式管理和区分，存在一定伦理障碍。而据他观察，国家医保局更多的考量点还是费用，而不是罕见病目录纳入。

　　在对通过初步形式审查的药品名单解读中，国家医保局连续三年对“天价药”表态为：国家医保局确保新增进入目录的药品都符合“保基本”的定位，坚持尽力而为、量力而行。一些价格较为昂贵的药品通过了初步形式审查仅表示该药品符合申报条件，只有谈判或竞价成功才能被纳入目录。

　　9月1日，国家医保局公布通过形式审查的药品名单，确定了386个药品通过形式审查，包括222个目录外药品和164个目录内药品。

　　在申报、形式审查后，医保药品目录调整还要经过专家评审、谈判/竞价、公布结果阶段。简易续约者无需经过谈判或竞价。据央视新闻报道，168种药品进行了谈判和竞价，包括148场独家药品谈判和20场非独家药品竞价。

　　资源有限必然两难

　　应寻求最大公约数，保证程序正义

　　“对于罕见病，乃至所有大病，具体到某一个患者身上都是百分之百的负担和痛苦，但是站在宏观管理的角度上，资源太有限了。”

　　陈昊表示，医保目录是一个有限的目录，在多发常见病或者说一些受益面更大的病没有得到充分保障的情况下，要不要把资源腾挪出来去保障罕见病，是一个两难的问题。“究竟是保多发常见病一万个人还是保一两百万费用的一两个人，这个显然会有考量，这也是卫生技术评估和药物经济学评价天然存在的障碍。在两难的情况下，我们只能去寻求最大公约数，就是程序上要正义。”

　　几乎所有罕见病药企在申报材料“公平性信息”中的“符合‘保基本’原则描述”部分都会表示，罕见病发病率低，人数少，对医保基金影响有限。

　　“所以在没解决这个问题之前，我们只能按照现有的做法去做，立足保基本，历经完整的一整套流程去谈判，今年最终有数个罕见病药谈成。那么患者怎么办？还是回到老问题，得发动全社会多层次、多渠道、多方式、多维度、多元化的支付方式。这需要由政府、企业、社会等各方合作，巩固完善多重保障机制。”陈昊说。

　　破解高价药支付难题、解决大病救助问题，还是要回到从基本医保、大病医疗保险、医疗救助到商业医疗保险、社会慈善救助的多层次保障体系。陈昊表示，适当倾斜罕见病更多还是从人文价值、社会价值、科学价值出发。

　　当然，并非所有的罕见病药都必然是高成本、高费用、高价格的，陈昊指出，有的也和企业的定价策略有关。对于今年专家评审阶段淘汰了一批包括罕见病药在内的申报药品，陈昊表示，有些药企有投机行为，“价格高到瞠目结舌”，超出了公允。（记者 胡伊文）

　　转自：红星新闻

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