精确制导：促进儿童用药研发新密码

新增鼓励品种 发布技术指南 加快上市速度

精确制导：促进儿童用药研发新密码

　　8月23日，国家卫生健康委会同科技部、工业和信息化部、国家药监局制定的《第四批鼓励研发申报儿童药品清单》发布。加上此前发布的三批清单的105个品种，我国鼓励研发申报儿童药品清单所含品种达到129个。清单的发布有利于进一步做好保障儿童用药工作，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求。

　　近年来，我国大力加强儿童用药保障工作。国家药监部门持续深化审评审批制度改革，加大对企业儿童药物研发指导力度，取得积极成效：2019年至今年5月底，共制定发布17个儿童用药相关指导原则；2019年至2022年，共有158个儿童药物获批上市，今年上半年有38个儿童用药品种获批上市。

　　入选原则优化　综合临床需求与企业研发可行性

　　第四批鼓励研发申报儿童药品清单共入选24个品种，涉及30个品规、9种剂型，覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。

　　此次入选品种主要有四个特点。一是突出临床用药需求。清单中绝大多数药品国内暂无通用名上市，有助于填补国内用药空白。二是贴近儿童用药特点。清单中多为口服溶液剂、鼻用散剂等低龄儿童适宜剂型，且同品种下规格更为丰富，能更好匹配不同年龄段的儿童用药需求。三是关注罕见病患者群体。经多部门组织专家遴选论证，听取临床一线意见，遴选药品中包括部分罕见病用药。四是兼顾企业研发积极性。清单遴选过程中，通过数据分析和专家论证等方式，综合评估品种潜在的临床应用前景和市场空间。

　　与5月26日国家卫生健康委公示时相比，第四批清单入选品种减少了克罗拉滨/氯法拉滨、匹莫齐特、卡培立肽、纳多洛尔、托氟沙星5个品种，这是综合考虑了临床用药必需性和企业研发可行性的结果。

　　一是坚持以临床需求为导向。跟进全球最新临床进展，将近年来国外已上市国内未上市的儿童药品和国内已上市但无儿童适宜剂型规格药品作为重点考虑，着重选择安全性、有效性、适宜性高的品种。二是兼顾企业研发可行性。经多部门组织专家共同研究论证，综合考虑生产工艺难度、原料药供应、专利侵权风险等因素。

　　审评审批发力　出台指南保障研发不跑偏

　　近年来，关注儿童用药匮乏的呼声日益高涨，尤其是在2000年前后，全国人大代表、全国政协委员以及国家医学中心、科研院所、医疗机构工作人员等社会各界纷纷发声，呼吁重视儿童用药，特别是儿童专用剂型药物的研制。2019年实施的《中华人民共和国药品管理法》明确提出，采取有效措施，鼓励儿童药品的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童药品新品种、剂型和规格，对儿童药品予以优先审评审批。2021年9月，国务院印发的《中国儿童发展纲要（2021—2030年）》明确，鼓励儿童用药研发生产，加快儿童用药申报审批工作；完善儿童临床用药规范，药品说明书明确表述儿童用药信息。

　　作为儿童用药审评审批、保证生产质量的重头部门，国家药监部门十分重视儿童药品审评审批及质量安全工作，出台一系列政策，从制度上保障儿童用药研发生产。

　　2014年，原国家卫生计生委、国家发展和改革委、原国家食品药品监督管理总局等六部门联合发布《关于保障儿童用药的若干意见》。这是我国关于儿童用药的第一个综合性指导文件，从申报审批、政策支持、生产供应、临床使用、质量控制以及发展中西药并重特色优势角度出发，多角度、多层次地提出意见，保障儿童用药的发展。

　　2015年，《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》提出的优先审评审批工作，将儿童药品单独列出。2016年，《临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定的基本原则》《优先审评审批的儿童用药注册申请目录（第一批）》发布，为后续2017年和2019年发布第二、三批鼓励研发申报儿童药品清单奠定了基础、找准了方向。

　　儿童用药研发离不开药企的努力。为保障企业研发方向不跑偏，在研发指南方面，仅2020年，国家药监局药品审评中心就发布了3项针对儿童用药研发指导原则，这相当于2020年以前儿童用药研发指导原则的总量。2019年至今年5月底，我国共制定发布17个儿童用药研发相关指导原则，为企业研发注册提供了技术指导。

　　制度保障下，儿童用药申报量、获批量均呈现明显上升趋势。统计显示，2019年至2022年，共有158个儿童用药获批上市，今年1月至6月，有38个品种的儿童用药获批上市。

　　政策成果初显　儿童用药可及性有效提升

　　国家卫生健康委网站发布的《〈关于印发第四批鼓励研发申报儿童药品清单的通知〉政策解读》强调，2016年以来，国家卫生健康部门会同有关部门，先后制定并发布了三批含105种药品的《鼓励研发申报儿童药品清单》。目前，其中的23个药品已获批上市，覆盖抗肿瘤药及免疫调节剂、神经系统用药、精神障碍用药等8个治疗领域，其中有6个药品是罕见病用药。

　　实施鼓励研发申报儿童药品清单工作以来，取得了以下成效：

　　一是填补国内用药空白。前三批清单中已上市药品中的多个品规为清单发布后首次获批上市，覆盖精神障碍用药、抗肿瘤药等多类重大疾病用药，也涉及儿童常见的呼吸系统用药、消化系统用药等，拓宽了相关领域的用药选择，如国内首个治疗儿童惊厥急性发作的咪达唑仑口颊粘膜溶液、国内首个儿童用水合氯醛制剂、国内首个用于儿童高血压治疗的依那普利口服溶液剂，以及用于罕见难治性癫痫患儿治疗的氯巴占片等。

　　二是切实提升药品可及性。前三批清单中已上市品种多为低龄儿童适宜剂型，包括口服混悬剂、口腔黏膜溶液、糖浆剂等多种儿童适宜剂型，既改善临床用药不足的现状，促进药物合理使用，又提高儿童用药顺应性，提升临床用药可及。

　　三是有效引导企业研发。前三批清单坚持临床需求导向，推进儿童药品的研发申报，鼓励企业合理调整研发战略布局，避免研发盲目性，提升了企业研发生产积极性，促进了儿童用药生产及资源分配。

　　为保障鼓励研发申报儿童药品工作顺利实施，国家卫生健康委、国家药监局等部门将进一步加大鼓励研发申报儿童药品科研扶持力度，支持相关产业项目建设，优先审评审批鼓励研发申报儿童药品，按程序将符合条件的鼓励研发申报儿童药品纳入国家基本药物目录和国家基本医疗保险药品目录，引导提升我国儿童药品综合研发水平，促进儿童药品合理规范使用，支持儿童药品供应保障高质量发展。(记者 王晓冬)

　　转自：中国医药报

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