药价昂贵个人难支付 谁来救助罕见病患者

最近，据香港媒体报道，杜汶泽最近患上罕有的米勒费雪症候群，最严重会四肢瘫痪及死亡。艺人患病尚有能力支付昂贵的医药费。普通大众呢？他们患病，谁来为他们负担巨额手术费。

因此，有媒体称，求助罕见病需医保、筹资、早检查三方发力。

一、医保来出力

在罕见病患者面临的困境中，药价昂贵是最突出的问题。如果没有良好的社会保障制度，个人很难支付得起治疗费用

“孩子从1岁多发病，现在8岁了，已经花了几万块钱药费。”在北京市儿童医院，来自河南省上蔡县的血友病患儿陈龙杰的父亲喃喃地说，“全部是自己掏腰包，新农合报销不了。”

对于血友病人来说，药品如粮食，如能及时补充，就可以像正常人一样生活。

近年来，北京、天津、广州等市不断探索完善医保支付机制，将血友病纳入医保门诊特种病，使病人在门诊看病可享受住院待遇，报销比例从50%提高到70%—85%。

“如果没有良好的社会保障制度，个人很难支付得起治疗费用。”我们呼吁，有关部门可借鉴血友病的医保机制，将治疗费用相对低的罕见病纳入医保，减轻患者的医疗负担。

二、拓宽筹资渠道

探索政府牵头出资、社会团体资助、制药企业让利降价、商业保险参与的多方救助模式，打破罕见病患者“用不起药”的僵局

齐齐3岁半时，被确诊患上极其罕见的戈谢氏病。自此，他幼小的身体托着硕大的肚子，跟随父母四处求医。一年多的“乱投医”，使全家濒临倾家荡产的境地。后来，他的父母得知美国健赞公司生产该病治疗药品，但是每年100万元的药费，对于这个家庭来说简直是个天文数字。

经过多方努力，小齐齐5岁时用上了美国公司捐赠的药品，一年半后，他和同龄孩子一样，步入小学校门。至今已接受慈善资助13年的齐齐，已长成一个1.80米的18岁男孩，正在紧张地学习迎接高考。

据介绍，2009年11月以来，国内先后成立了4项罕见病专项基金，即瓷娃娃罕见病关爱基金、罕见病救助公益基金、LAM/TSC罕见病专项基金、希望花开基金。2011年，上海市民政、社保和红十字会共同出资建立罕见病专项基金，为12种疗效确切的罕见病患者提供治疗费用。

青岛市医疗保险管理中心门诊结算处处长刘军帅介绍说，该市血友病报销实行一体化结算、一站式服务。即把救助都放到平台上，慈善机构的钱直接和医保结算。患者只需每个月开完处方后去指定药房拿药，拿药时支付自付部分即可。

三、加强早期筛查

拓宽新生儿疾病筛查的范围，提高医生的罕见病防治水平，培育成熟的罕见病患者组织

据介绍，目前北京市成立了血友病诊治协作组。协和医院负责手术、康复和理疗，周一至周五都有门诊；儿童医院的门诊在每周二上午；北大人民医院承担急救；朝阳医院负责基因检测和诊断。

“加强早期筛查，减少误诊漏诊，提高诊断水平，罕见病在一定程度上是可防可控的。”吴润晖认为，对于遗传性罕见病，早发现、早干预、早治疗，可防止发生不可逆转的严重后遗症，使原本可能智力低下或者残疾的患儿，过上正常的生活。

如今，各地普遍开展的新生儿疾病筛查项目是苯丙酮尿症、先天性甲状腺功能低下和听力障碍，北京增加了先天性心脏病和先天性髋关节脱位项目，上海增加了先天性肾上腺皮质增生症和葡萄糖—6—磷酸脱氢酶缺乏症项目，广东增加了葡萄糖—6—磷酸脱氢酶缺乏症项目。我国有100多种遗传疾病产前诊断技术已经成熟。今后，各地可根据实际情况，扩大新生儿筛查疾病的范围，将更多的罕见遗传代谢病纳入筛查项目。

“由于罕见病涉及多个学科，诊断困难，长期以来，多数患者被漏诊、误诊。如‘瓷娃娃’可能被误诊为缺钙、小儿麻痹，‘渐冻人’被误诊为脑瘫等。”中国医科大学基础医学研究所教授黄尚志指出，罕见病诊治需要一支专业队伍，但我国临床专业中没有设置医学遗传学科。为此，卫生机构应定期组织培训班，行政机构应加强对遗传病专业的学科建立，制定罕见病，特别是有诊断治疗方法疾病的管理指南。

2010年10月，山东医学科学院成立了山东省罕见疾病防治协会；2011年2月，上海医学会成立罕见病专科分会，该分会主任委员李定国提议，建立全国罕见病的登记系统，开展罕见病的医学、卫生经济、政策法规等方面的调研等，制定我国罕见病防治计划。

当前，我国相继建立了多个罕见病组织，如中国血友之家、月亮孩子之家、北京瓷娃娃罕见病关爱中心、天津市血友病联谊会等。专家建议，今后应培育更多成熟的罕见病患者组织，推动相关法律和政策的制定。

来源：慧聪制药工业网

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