大型制药公司目光投向一类药物—孤儿药

　　根据投资分析机构Morningstar公司的一份研究报告，为了应对不确定的发展前景，大型制药公司将会把目光投向之前被忽略的一类药物――孤儿药（也称罕见病药）。Morningstar资深药品分析师Damien Conover表示，这一领域所具有的成功潜力一直没有被产权投资市场确认。

　　诺华打头阵

　　FDA将孤儿药定义为其所服务的美国病人数量少于20万。在这一领域，处于领先地位的制药企业是诺华公司，许多年前，诺华就认识到了其中蕴含的市场机会。

　　诺华旗下的药物择泰（Zometa）、格列卫（Gleevec）、善得定（Sandostatin）以及Exjade在被推出时就取得了孤儿药身份。今年，这些药物的销售总额预计将达到80亿美元。

　　其他大型制药公司无疑也注意到了这一市场。今年2月，葛兰素史克公司宣布组建一个部门，专门从事孤儿药的研发工作。

　　去年12月，辉瑞与以色列生物制药企业Protalix BioTherapeutics公司达成协议，准备开发用来治疗戈谢病的药物，并使之商业化。根据双方达成的协议，辉瑞同意向Protalix支付6000万美元的前期费用，并依据监管进程再支付5500万美元。两家公司将分享该药实现的销售收入，并分担由此产生的相关费用。

　　此前，Protalix报告称，其在对这只名为taliglucerase alfa的孤儿药所开展的一项临床试验中取得了不错的成果。正是由于看到了这一点，辉瑞立即作出了采购行动。Protalix开发的这只药物将Genzyme公司的Cerezyme展开竞争。有报告显示，每名病人每年使Cerezyme的治疗费用高达20万~25万美元。戈谢病患者终生都要服用它。

　　2008年，Cerezyme的年度销售额达到12亿美元，一举跨入了“重磅炸弹”药物的行列。不过去年，由于Genzyme公司在生产方面出了一些问题，Cerezyme的销售额下降到了7.93亿美元。

　　Morningstar公司分析师Conover表示，对辉瑞来说，这是一个具有足够吸引力的市场。

　　诱人的市场

　　在孤儿药成为“重磅炸弹”药物的道路上，诺华生产的格列卫无疑具有戏剧性。格列卫最初的目标人群是缓慢生长型骨髓癌病人，患者人数在50,000左右，而目前约有12万名患者得益于该药的治疗。格列卫每年的销售额将近50亿美元。

　　Conover表示，孤儿药领域传统上一直是生物科技公司的地盘，但是现在大型制药公司有足够的理由进军这一领域。其中一个理由是，与面向大众市场的传统药物相比，孤儿药可以更容易、更快速地获得监管部门的批准。

　　近年来，制药领域发生了多起药品安全事件，涉及默沙东、赛诺菲安万特以及百时美施贵宝这些大型制药公司，这已经使得FDA更加重视规避风险。而对于临床急需的新药，FDA会给予快速审批通道的待遇。

　　一道简单的数学题

　　数据显示，自从美国在1983年颁布《孤儿药法案》以来，已经有2116只药物作为候选药。与此同时，这项法案还激励制药行业掀起一股热潮：开发用来满足小部分病人尚未满足的医疗需求。

　　在这2116只候选孤儿药物中，有353只获得了FDA的上市批准，批准率为16%。这一比例要低于各类已经通过审批进程的药物（大约65%）的批准率。但是该类药物的成本相对较低，而获得的回报却更高。按照《孤儿药法案》，一家生物制药公司可以在临床开发成本上获得50%的税收抵免，以及各种拨款和合同，其中最重要的是获得为期7年的独家销售权，而其他药物只有5年。另外一个好处是：在独家销售权期满之后，竞争对手们不会蜂拥而入，因为生产这类药物的过程很复杂。

　　美国南加州大学药物经济学教授Joel Hay表示，孤儿药的销售及推广成本较低，很少需要专家推介药品。那么，保险公司为什么不会对其高价大皱眉头呢？

　　一只面向大众市场的品牌药所治疗的病人可达数百万之多，即使每名病人每天使用它的治疗费用只有几美元，但是累加起来相当昂贵。但是，对于一只被20万名病人使用的孤儿药来说，即使单一剂量的治疗费用达到1500美元，如果分摊到数量庞大的投保人群头上，每个月增加的费用只有几分钱。

　　咨询机构Medical Marketing Economics公司的首席执行官、密西西比大学药品管理学副教授Mick Kolassa表示，大多数大型制药公司至少已经将它们的一只脚伸进了孤儿药市场。不过，制药公司将需要适应一种完全不同的文化，因为他们对这一领域了解不多。

　　与此同时，奥巴马的医疗改革计划让大型制药公司有了实施多元化发展的动力。Hay表示，目前来看，对药品价格进行控制的威胁似乎更加可怕，但是，这些控制举措将不适用孤儿药。

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