FDA放行全球首个人体人类胚胎干细胞临床试验

　　Geron公司首席执行官托马斯•奥卡尔玛博士表示批评人士没有读过该公司呈送给FDA的长达2.8万页的数据。“任何过度指责和阻碍干细胞临床试验的做法都是不可取的。”

　　FDA日前明确全球首个授权在人体上开展的人类胚胎干细胞疗法试验。

　　这一临床试验将令人们首次了解这项技术的安全性和可能的疗效。由于具有广泛潜在的医疗用途，干细胞疗法一直受到期待，但也备受政治和伦理争议困扰。

　　里程碑式的重要决定

　　这项临床试验将在新受到脊椎损伤的患者中测试由美国Geron公司与加州大学欧文分校开发的干细胞。

　　FDA最初在2009年初明确了这项临床试验。但在患者开始治疗前，在一些注射这种细胞的大鼠体内发现结节，FDA因此叫停了这项试验。Geron公司不得不重做大鼠试验，并开发更好的检查细胞纯度的方法。

　　Geron公司于7月30日宣布，FDA对干细胞临床试验已经放行。

　　胚胎干细胞能转化成体内所有类型的细胞。科学家们设想，将来干细胞可以用于将受损或处于疾病状态的组织替换，治疗多种疾病。

　　“我认为对这个行业而言，FDA的这一决定是一个非常重要的里程碑。”加里福利亚再生医学研究所所长阿兰•特劳森在表示，他补充说，对这项试验的叫停令干细胞研究蒙上阴影。“重新开始试验治疗患者，并证明这种疗法的安全性是非常重要的。”

　　但由于这些细胞的培养涉及破坏人胚胎细胞，因此备受争议，尽管一些研究人员表示他们能够避免损伤人胚胎细胞。

　　胚胎干细胞研究引起的政治问题已延续了几届美国总统任期，宗教保守派对破坏或使用人类胚胎细胞持坚定的反对态度。

　　前任美国小布什总统限制联邦政府对一些克隆或显存细胞系进行资助。奥巴马总统取消了这些限制，逐渐开始批准联邦政府资助更多的细胞系研究。

　　位于加州门洛帕克市的Geron 公司，将胚胎干细胞转化成支持神经生长的少突胶质细胞前体。这些前体细胞可在脊椎损伤部位注射。

　　人们希望，这些细胞可以修复神经细胞周围的髓磷脂，恢复一些神经传输信号的能力。虽然让高位截瘫患者从轮椅上站起来尚不可期，但可以期望恢复一些运动与知觉。

　　长达2.8万页的数据呈交FDA

　　Ⅰ期临床试验将招募十位患者，主要测试这种疗法的安全性。假设这种方法确实有效，在这种疗法被证实和进入广泛使用之前，必须耗时多年开展进一步测试。

　　Geron公司首席执行官托马斯•奥卡尔玛博士指出，拟议中的7个研究机构中，已有两个临床研究基地的伦理委员会批准了这项试验，在未来数月中，可能开始第一例患者治疗。

　　奥卡尔玛博士将不会公布这些研究机构的具体地点，他表示，此举是为了保护患者隐私免受来自媒体的影响。

　　 “我们不会让这种情况发生，以免破坏试验的完整性。”他在一次访谈中表示，“这将贯彻始终。”

　　这引起一些专家的担心，这些专家表示，Geron公司的疗法显效的机会不大，如果失败或出现安全问题，会令整个研究领域遭受重创。对安全问题最大的担心在于，如果在注射入患者体内的混合物中存在任何胚胎干细胞，可能会形成肿瘤。

　　奥卡尔玛博士表示批评人士没有读过该公司呈送给FDA的长达2.8万页的数据。“任何过度指责和阻碍这项试验的做法都是不可取的。”他表示。

　　参加初步试验的患者都必须是脊髓完全损伤的患者，没有任何自发康复的机会，奥卡尔玛博士表示。这样，如果患者运动或感觉方面出现任何改善，可以归结于治疗取得的效果。

　　另外一家名为先进细胞技术的公司，正努力争取FDA批准测试从人胚胎干细胞获得的视网膜细胞用于治疗眼底黄色斑点症，这种眼科疾病可以引起严重的视力丧失。

　　在过去的几年中，科学家对使用诱导多能干细胞替代胚胎干细胞感到鼓舞。

　　诱导多能干细胞从成年皮肤细胞或血液细胞获得，可不需要人类胚胎细胞。如果来自患者自身的细胞能转化成新组织，这种方法可避免患者免疫系统排斥移植细胞。而Geron公司的试验还需暂时使用免疫抑制药物。

　　不过，一些最近开展的实验室研究表明，诱导多能干细胞在转化成不同类型的组织方面，不如胚胎干细胞。

来源：药品资讯网信息中心

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