中科院昆明动物研究所10月25日向媒体透露,由季维智研究员领导的研究小组日前成功培育出中国首例转基因猕猴。这一研究成果标志着中国科学家在非人灵长类转基因动物研究方面达到世界领先水平,为未来人类重大疾病的非人灵长类动物模型的深入研究奠定了坚实的基础。
研究小组成员牛昱宇介绍,此项课题共耗时3年,目前成功培育了两只转基因猕猴,该项研究证明了一种适合用转基因技术进行基因操纵的非人类灵长类模型,对于有关疾病机制的生物医学研究及基因疗法和再生医学方面治疗方法的开发极有价值。
由于非人灵长类在生物学、遗传学和行为学等方面与人类的高度相似性,使之成为人类疾病理想的、甚至是不可替代的动物模型,在治疗、药理药效的临床前安全评价至关重要。转基因动物模型非常适合人类疾病的研究,特别是那些因遗传缺陷引起的疾病,转基因灵长类动物模型能很好表达人类疾病的变异基因,这种变异不会在转基因动物中存在个体差异,并能遗传至下一代。据悉,此项研究已于10月12日在美国《国家科学院院刊》PNAS上发表。
牛昱宇称,由于生物学特性的差异,小动物模型,如啮齿类很难对人类疾病的治疗做出有效判断。例如,许多神经退行性疾病如老年痴呆,帕金森氏病已建立了啮齿类动物模型,但这些模型在脑内都未重现相关神经的损伤和丢失。然而,由于灵长类动物较长的生殖和生育周期,使灵长类转基因动物模型的建立较为困难,此前国际上仅有2009年日本科学家成功获得一例转基因猴报道。
此前,科学家一直在老鼠、苍蝇身上研究转基因技术,2009年,日本科学家们在转基因研究上有了一项里程碑式的突破。他们通过改变基因的方式,让几只美洲绒猴长出绿色荧光的四肢,而其中一只的后代现在也遗传了这种特性。在灵长类动物身上出现这种遗传,将大大有助于对人类疾病的研究,意味着将来只要对患者使用一次转基因技术或者基因治疗法,患者后代都将获益。比如,红绿色盲患者只要进行一次基因治疗,后代就能根绝这种遗传缺陷。
来源:药品资讯网信息中心
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