“魔术弹” 消除罕见遗传病治疗药物副作用

　　近日，英国大学的药物科学家设计了一种“魔术弹”，可以消除一种罕见遗传疾病胱氨酸病治疗药物的副作用。桑德兰大学的研究人员已经化学改性了一种治疗药物，根除了恶心、呕吐、严重口臭、体臭、难闻的味道等副作用。

　　胱氨酸病是一种去除多余胱氨酸障碍的疾病，会导致肾脏损害和最终影响到其他器官。

　　东北大学的药物学家设计了这种挽救生命的罕见遗传性疾病治疗药物的“魔术弹”，根除了令人不快的副作用。

　　英国桑德兰大学教授Roz Anderson和博士生Lisa Frost已经化学改性了一种治疗胱氨酸病的药物。

　　治疗胱氨酸病需要每天四次服用高剂量的药物，但其中70%的药物在消化过程中通过人体的新陈代谢被浪费掉，并没有起到治疗作用。Anderson和Lisa已经对药物进行了修改，可直接将半胱胺靶向细胞内，提高其吸收率，减少需要服用的剂量和降低副作用。Anderson教授说到，你可以想像，对于孩子不仅是疾病本身难以对付，还有副作用；一些病人到了青少年时期，即使他们知道停止服用药物会加速肾功能衰竭，并可能导致其死亡，他们还是会停药。

　　“为了解决这些问题，我们化学改性了药物来靶向γ-谷氨酰转肽酶，这是一种位于细胞表面可将化学改性的药物转运到细胞内的酶，因此更像魔术弹；需要在药物释放之前直接进入细胞内来提高治疗效果。这意味着病人需要较少剂量的药物，因此也降低了副作用。”

　　“为了将这种有希望的分子用于临床，将在I期临床试验之前进行作用机理、有效性、成分、药代动力学和毒副反应的系统研究。”Anderson教授认为，这可以通过一个全球性的协作组来完成，最初由来自英国、比利时、法国和意大利的胱氨酸病专家组成。也有证据表明，半胱胺可用于治疗其他疾病，Anderson教授取得了进一步令人鼓舞的进展的领域。

　　Anderson 教授解释说：“众所周知，半胱胺有治疗亨廷顿和帕金森氏病的潜力，但其不利性质及副作用限制了他的使用。它还显示出抵抗造成疟疾的细菌的作用。”她补充说：“胱氨酸病患者还有眼部的问题，并且没有有效的治疗方法。我们已经设计了一个药物前体专门用于治疗眼部，我们正在评估他的功效。一些药学学生参与了研究。”

来源：药品资讯网信息中心

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