美国生物制药研发提速

2009年，美国的药物研究和生物制药公司仍旧保持着R&D最大投资者的地位，R&D开支稳定在653亿美元，而美国药品研究和生产商协会（PHRMA）成员的投资为458亿美元。近期发布的《PHRMA 2010生物制药行业报告》也许向我们展示了生物制药R&D的新进展。

投资依然强劲

尽管面临着经济危机的挑战，生物制药公司依旧对R&D投资保持着极大的热情。2009年R&D投资增加到653亿美元（见图1）。

强劲的投资和结构优化的合作环境使制药公司在医疗卫生发展中发挥关键的角色：促进科学知识发展，建立新的发现，为患者提供新的治疗选择机会。然而，近年来，繁琐的药物发现和开发过程已经越来越成为制药公司的重大挑战。

制药公司的R&D过程是一个复杂的事业，需要经历许多步骤和障碍。成功开发一种新药平均需要10～15年，花费12亿～13亿美元（见图2）。即使进入开发阶段的药物也很难被批准上市，因此，大量的投资都有可能打水漂。

药企坚持追逐有希望的产品是必然的，不过研究者和投资者都知道把一个可能性变成一只产品，将会是一个漫长的过程，并且这个过程充满了不确定性。

当生物制药R&D的开支和复杂性不断增加时，药物开发的成功率却在不断下降。

药物研发开支和复杂性不断增加的关键因素是临床试验。与以前相比，今天的药物临床试验花费的时间更长，而且要求的参与者也更多。因此，为临床试验招募参与者的确更加困难，花费也更高。同时，作为一门科学，对于如何衡量药物安全性和有效性的知识不断扩展，试验也就会变得越来越复杂，结果也难以预料。而且上市后同样面临着漫长复杂的检测程序。

新药开发的高投入和复杂性的另一个驱动因素是由科学自身特点确定的。药物开发，尤其是慢性疾病和神经变性疾病，目前还面临着许多科学障碍。虽然基因组学和分子生物学取得了长足进展，不过应用目前已知的基础知识开发新药，仍旧面临着诸多挑战。事实上，在过去的10年里，在众多的选择中挑选既安全又有效的候选药物，难度正在不断增加（见图3）。

个体化与生物制品结合

个体化用药和生物制品是药物研发中最具潜力的两个领域。尽管同样面临着R&D挑战，生物制药行业正在向这两个领域和其他的边缘技术进军。许多专家都认为，这些领域的研究有可能转变医药行业的观念，为将来的药物研发提供新的途径。

生物制药研究最具前途的一个领域就是个体化用药，个体化用药可以对疾病做到“量体裁衣”，而且还可以预防不良反应，提高药物对患者的疗效。

虽然个体化用药比较复杂，但制药公司还是想在这一领域取得利润分红，而事实上目前已经有一些产品在个体化用药上有所进展。例如：

CCR5-tropic HIV-1：Maraviroc（Selzentry）用于治疗此型HIV患者。

急性淋巴细胞性白血病：Dasatinib（Sprycel）用于治疗对以前治疗抵抗和不耐受的费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病（PH+ALL）。

乳腺癌：一种最常用的个体化用药是曲妥单抗（trastuzumab，Herceptin），用于治疗乳腺癌过度表达人表皮生长因子受体2（HER2）蛋白的患者。

近年来，新的生物制品推动了类风湿性关节炎、部分癌症和黄斑变性等疾病的治疗和预防的发展。通过对已经批准的生物制品上市后研究发现其具有较好的疗效。从2005～2007年已有25种生物制品被批准用于治疗癌症。

“孤儿病”或成新希望

“孤儿病”又称罕见病，由于只影响到极少数人，因此，医生往往对这些疾病缺乏经验，而且治疗药物也显不足。在美国，每一种“孤儿病”的患病人数都不足20万。

由于1983年美国通过了“孤儿病药物法案”（The Orphan Drug Act），大大刺激了对此类疾病的研究，“孤儿病”治疗药物也明显增加。从1983年起，共有近350种药物被批准用于“孤儿病”治疗。近年来，“孤儿药”的研发也成逐年增加趋势，有研究显示，开发的孤儿药已经从2000～2002年的208种，增加到2006～2008年的425种。

合作与发展扮演的不同角色

大型生物制药公司、小型公司、学术机构和国立卫生研究所对发展医学科学和药物都具有重要贡献。大型生物制药公司是新药R&D基金的主要来源。生物制药公司的研究人员主导着基础和应用研究，对开发更具热情。据PhRMA 2010成员调查发现，77%的药物研发花费主要用于内部研究。小型公司也在推动着创新，引导着基础研究、药物开发、临床前试验，有时候还用于临床试验。而国立卫生研究所提出领导决策和对大学、医学院、研究中心和其他非盈利机构提供基金赞助，主要是对疾病发病机制的基础研究，从而对生物制药行业开发新药提供支持。

来源：药品资讯网信息中心

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