FDA批准Corifact治疗先天性凝血因子XIII缺乏症

据悉，杰特贝林公司研制的首个用于预防罕见的基因缺陷病先天性凝血因子XIII缺乏症患者出血症的产品Corifact获得了美国FDA批准。

凝血因子XIII是一种存在于血液循环并参与正常凝血过程的重要物质。先天性凝血因子XIII缺乏症患者体内无法生成足够量的凝血因子XIII。如果不予以治疗，这些患者便有威及生命的出血危险。

先天性凝血因子XIII缺乏症是一种罕见病，在美国每300万到500万中有1人罹患该疾病。缺乏该凝血因子可能会致软组织损伤、粘膜出血和致命性颅内出血。罹患凝血因子XIII缺乏症的新生儿可能有脐带出血。

美国FDA生物制品评价和研究中心主任Karen Midthun博士说，该产品有助于满足一项重要需求。

Corifact被FDA指定为孤儿药，是因为其用于治疗罕见性疾病。Corifact在FDA加速批准规定下被批准上市，其需要完成一项持续研究，已证明迄今取得的临床数据可预测患者实际的临床获益。

FDA批准Corifact是基于一项纳入14例先天性凝血因子XIII缺乏症患者（包括儿童）的研究结果。所观察到的最常见的副作用是过敏反应（过敏、皮疹、瘙痒和红斑）、寒战、发热、关节痛、头痛，凝血酶-抗凝血酶水平升高和肝脏酶水平升高。

Corifact由健康捐赠者的混合血浆制成。接受Corifact的患者可能会产生XIII因子抗体，而导致该产品无效。如果给予患者超过标签标示的剂量，其可能引起异常凝血所致的不良事件。

来源：药品资讯网信息中心

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