基因疗法治疗帕金森病 首次临床应用成功

据英国广播公司（BBC）3月17日报道，美国科学家在《柳叶刀·神经病学》杂志上表示，使用基因疗法治疗帕金森病首次在临床上取得成功。

帕金森病病患丘脑下核中一种化学物质γ-氨基丁酸（GABA）的浓度会减少。英国帝国理工学院的基因疗法专家尼克勒斯·马萨拉基斯领导的研究团队制造出了一种病毒，该病毒能使用一个基因来“感染”细胞，增加患者体内GABA的浓度。

研究人员将该病毒注入22名病患的大脑内；另外23名病人则接受“假手术”，让他们误认为自己注入了该病毒。研究人员通过对这些病人手术后6个月的运动功能记录后发现，接受基因疗法病人的运动能力提高了23.1%；接受“假手术”病人的运动能力提高了12.7%。

马萨拉基斯表示，得到的积极结果“非常令人鼓舞”，不过，接受基因疗法和未接受基因疗法病人的运动能力改进之间差别仅为10.4%，并不明显，还需要在更多病人身上测试该疗法的效果。

英国帕金森协会研发主管米歇尔·嘉德纳说：“这项研究表明，基因疗法可以治疗诸如帕金森病等神经疾病，但我们不知道其疗效可以持续多长时间，也不知道在人脑中注入病毒后是否会带来长期影响，所以，未来还需要更进一步的研究。”

基因疗法的安全性一直遭受质疑，1999年，美国一位名叫杰西·格尔辛基的18岁青年死于采用缺陷型腺病毒载体的基因治疗临床试验，成为全球首位由基因治疗导致丧生的患者。而进行本次实验的科学家表示，他们的过程非常安全。

来源：药品资讯网信息中心

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