加拿大科学家发现可延迟亨廷顿氏症症状的新药

　　加拿大麦克马斯特大学的研究人员发现了一个新的药物靶点，可能会有效的防止亨廷顿氏症的发病，这与心脏药物延缓心脏疾病进展，减少心脏病发作有着同样的作用机制。

　　他们具有里程碑意义的研究发现了一个激酶抑制剂药物家族，他们都以一个称为IKKβ激酶的酶作为靶标，对亨廷顿氏症是有效的。

　　基本上，药物恢复了一个关键的化学变化，这个化学变化应该发生在亨廷顿蛋白质，但不会发生在亨廷顿氏症的患者。

　　这项研究发表在5月份的《自然化学生物学》网络版上。

　　麦克马斯特大学Michael G. DeGroote医学院生物化学和生物医学系的Ray Truant教授说：“这是第一次有人明确了在某个关键位点影响亨廷顿蛋白修饰的药物，并明确了作用途径。”

　　亨廷顿氏症在加拿大发病率为1/4000，是一种遗传性疾病，可引起大脑中的某些神经细胞的萎缩。患者出生时携带有缺陷基因，但症状通常直到中年才会出现。早期症状包括抑郁症和认知变化，后期的症状包括运动不受控制，笨拙及平衡问题。在某些时候病人可能会出现步行困难，说话或吞咽困难。目前针对该病尚无特效治疗方法。

　　目前激酶抑制剂药物形成一个成功的、新一代的药物家族，正在进入市场，并已经被批准用于很广范围的疾病，包括中风，关节炎和癌症等。

　　麦克马斯特大学的研究人员在开始的初步试验之前，正关注于能够穿越血脑屏障的抑制剂。如果成功的话，人体临床试验将进行五年或五年以上。

　　博士研究生Randy Singh Atwal发现了亨廷顿蛋白在与人类老化有关的化学应力中具有至关重要的作用。而在亨廷顿氏症时，这个蛋白并没有被适当地修饰以适应这个应力。

　　“这样就可以解释为什么在绝大多数亨廷顿氏症病人直到中年才会发病，因为亨廷顿蛋白的作用是随着一个人的年龄增长而变得更为重要的。”

　　这项研究得到了加拿大健康研究院、非盈利性亨廷顿氏症治疗倡议的公司、多伦多Krembil家庭基金会的支持。Ray Truant是加拿大的科学顾问委员会亨廷顿学会主席。

　　加拿大健康研究所CIHR神经科学，心理健康和成瘾研究所的科学主任Anthony PHillips博士说：“这些新的结果是非常重要，因为它们可能有助于延缓亨廷顿氏病的进展。CIHR乐于支持这些投身于遗传性脑功能障碍的研究者们，这些疾病在加拿大对个人及他们的家人都产生了极大的影响。”

来源：药品资讯网信息中心

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