提升创新药数字化研发水平“我不是药神”困境亟待改善

　　电影《我不是药神》中，白血病原研药“格列卫”售价昂贵，患者难以承担。药企原型诺华公司也处于降价与收回巨额研发投入的两难境地，这是制药行业普遍面临的困境。数据显示，新药研发成本由2010年的11.9亿美元增长到2017年的25.6亿美元，而投资回报率由10.1%减至3.2%。企业在寻求途径改善现有研发模式，数字化研发（Digital R＆D）受到青睐。研究全球数字化研发经验，对提升我国创新药研发水平具有重要参考意义。

　　数字化研发显著降低全球创新药研发成本

　　全球药企研发最新动态表明，数字化技术正在改变传统新药的研发流程，该技术通过有效整合数据资源与模拟研发流程，改进了患者参与方式与方法创新，提高了临床前和临床试验效率，降低了新药研发成本并缩短了新药上市时间。

　　临床前应用场景。数据合成及计算机模拟等数字化技术，在临床前的应用，主要集中在靶点确认、化合物筛选、药物动力学研究和动物试验等环节，可快速地挖掘和筛选合适的化合物或生物，预测药物活性、安全性和副作用，从而加快抗肿瘤药、心血管药和疫苗等创新药的研发突破。例如，硅谷Atomwise公司借助IBM的蓝色基因超级计算机，应用AI技术算法模拟药品研发的过程，分析化合物的构效关系，在一天内成功寻找出控制埃博拉病毒的候选药物，研发成本仅逾千美元，大大缩短研发周期和降低成本。

　　临床研发应用场景。一是改进患者参与方式。通过数字化技术可以简化招募患者及患者参与方式，虚拟试验等技术使患者在家中便可参与研究，几乎无需亲自前往现场。例如，AiCure等遵医嘱提示工具可通过面部识别确认患者是否已服药，并在患者未按时服药时向研究人员发出警告。因此，疗效验证不再需要漫长的研究过程及大量患者配合，患者招募及留院成本将大幅削减。二是创新临床试验方法。数字化技术提供了多种新的试验方法，例如，传感器及可穿戴设备可执行更为频繁的数据收集，从而生成更多的数据以及比定期评估更为精确的测量结果。罗氏（Roche）公司针对多发性硬化症患者研发了一款智能手机传感器应用程序，不仅能指导患者执行手及腕关节转动、步态和平衡练习与认知测试以评估其神经活动，还能收集步态和运动能力等被动测量数据，分析表明，远程监控结果不仅可与临床评估相媲美，甚至在某些情况下更为灵敏。三是提高执行效率。数字化技术提高了临床试验招募、数据分析、人员工作效率等。例如，美国NORA平台为罕见病3期临床试验招募患者，招募速度提高了20～30倍，招募对象也具有多样性和代表性（从占美国总人口25%的七个州招募对象，且少数族裔占比大幅提高）。

　　数字化技术推进创新药研发成熟度

　　2018年，根据技术成熟度及普及程度（达到20%～25%使用率被定义为普及度较高），全球药企研发数字化技术可分为三个类型：成熟技术、预备技术和先进技术。

　　成熟技术，已有成功应用案例。在未来3年，该类技术可轻松应用至现有药物研发流程，包括：AiCure等用于识别患者是否已服药的遵医嘱提示技术；利用社交媒体等途径与患者沟通的电子同意技术；用于获取病人数字报告结果的远程医疗、移动应用程序等；基于风险的现场监控技术，以及多数据源、以患者为中心的药效评估协议设计与纳入/排除标准技术等。

　　预备技术，尚处于试点阶段。该类技术在3～5年后才可进入应用期，包括：整合散乱患者电子数据（社交媒体、电子健康记录、实验室结果、病理报告）的数据发掘技术（如Lumiata的Risk Matrix分析技术）；IBM Watson、Enlitic、DeepCare等用于病人识别及部分虚拟试验的人工智能和检测端点应用技术；用于日常活动自动化的认知技术，以及自然语言处理生成患者记述技术等。

　　先进技术，正在进行二期试验。该类技术通过攻关可能在未来5～10年内实现应用，包括用于多渠道非结构数据的人工智能分析技术（如Welltok旗下Cafe Well Health平台技术）；完全依托于传感器测量以及虚拟现实和增强现实的虚拟试验技术；提供高度安全实验数据储存与患者综合资料管理的区块链技术，使用数字助理（如Alexa和谷歌Home）进行药物治疗以及评估声音和语音模式的生物标记技术等。

　　对我国创新药数字化研发的启示

　　加强数字化研发软硬件设施和数据库建设。设立引导和支持药品数字化研发的财政资金，引导企业建设系统数字平台。推进智能健康电子产品、可穿戴设备、移动医疗应用、智能传感器、虚拟和增强现实等软硬件设施在新药研发中的应用。加快建设和完善以企业研发数据、居民电子健康档案、电子病历、电子处方等为核心的基础数据库，并将数据资源规范接入系统数字平台。

　　推进医药数据资源开放共享与安全保障。开放共享数据信息是数字化研发的基础，创新价值分配方式，引导各类医疗卫生机构和医药研发机构推进医药医疗数据采集、存储与有偿开放，打通数据资源共享通道。同时，建立健全数据安全管理责任制度和工作机制，加强健康医疗数据“脱敏”、存储清洗、分析挖掘、安全隐私保护等关键技术攻关，提升医药医疗数据的安全保障能力。

　　推进创新药数字化研发生态体系建设。依托中国医学科学院、中国药学会、中国医药创新促进会、中国化学制药工业协会、中国医药企业管理协会等研究机构和行业组织，协同国内龙头制药企业和研发服务机构（CRO），共建医药制造业创新中心，梳理并明确我国新药数字化研发应用时间表和技术路线图，共同推进新药数字化技术标准、数据标准等标准体系的研制应用，完善新药数字化研发系统和数字化技术的开放服务，逐步推进我国新药研发数字化转型。（工信部赛迪智库 徐阳阳 代晓霞）

　　转自：中国工业报
 

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